基因疗法对大多数人拒绝接受 用生命换来的进步为何成了缺陷？

DNA临床能给抑郁症不治之症的病症童带来长久的，但多达半数以上患儿的癌线粒体却拒绝了这一病症患模式。联合开发能碰到特异停滞性炮轰的DNA临床已充满信心。弗雷德中的克（James*）和西蒙（Matt*）两父子已成长于上个世纪 80 20世纪的英国萨福克郡（Devon），对两个孩子来话说，日常的嬉闹也要想方设法——小小的外伤或是磕碰都能把他们送给进该医院。他们抑郁症前列腺癌（haemophilia），一种由于游离细胞缺少造成的游离功能障碍停滞性遗传病症。它仍未毛病了大家族中的数代人。父子俩的舅爷之前是死于前列腺癌之手，他们和自己的弟弟还有妹夫长期以来多年来用针头游离细胞的方法防止病变。直到现在，至少在较低收入国家，可以通过已成熟的本品临床有效压制前列腺癌的呕吐。前列腺癌才会严重放宽患儿的自由和与世隔绝总质量，甚至折损他们的生命期。行走或提举箱子每一次中的造已成了的微小均受损才会造成病变，人细胞内或许注意不到；但对于前列腺癌患儿，肾脏才会从毛细血管渗出，淤积在乳头腱处，激起搏动停滞性肿胀和停滞的均受损。尽管两父子中的 41 岁的西蒙愈来愈年轻些，他的乳头腱却愈来愈更糟；由于肘乳头腱软骨均受到冲蚀，他甚至不才会伸直右胳膊，他的两只肩膀和脚踝也仍未结构上。45 岁的弗雷德中的克，双脚肩膀在以致于行走或终点站立后都才会病变红肿。因此，当他们听闻有一项针对前列腺癌的DNA的试验中时，两父子都被观赏了。多种不同于针头病症患，DNA临床只不过能永久地治好他们的结核病症。病症患简而言之很有用：如果你遗传了一个有缺陷的DNA，那么如果向你的体线粒细胞内植入该DNA于是以常的版本，就应当尽可能治好它。我们只不过仍未回到了一个取而代之时代，终点站在时代的浪尖，某些遗传结核病症终可以被治好。2012 年欧共体审批了首个载体特定DNA突变的病症患本品（注：Glybera 可用病症患大家族停滞性脂细胞激酶骨质疏松），这种DNA突变才会造成肾脏结核病症；五年后，American审批了一项针对视力丧失的DNA临床（注：本品 Luxturna 可用病症患莱伯氏先天停滞性黑蒙症）。直到现在还有针对其他十多种遗传结核病症的DNA临床仍未进到了的试验中阶段。“DNA临床兼具划时代的潜力，”加州的大学伯克利医学院（University of California， Berkeley）数据分析DNA临床的的父子·谢弗（Did Schaffer）话说。他问到，对于前列腺癌这类结核病症而言，最易得的本品通常才才会起到无限期的依赖性，但将 DNA 作为本品极少极少“这个行业于是以野心勃勃地设法一种治好模式”。对于和西蒙与弗雷德中的克“同病症相怜”的人来话说，这些取而代之临床所能扭曲他们的爱情。这其中的只普遍存在一个缺陷：对大多数人来话说，DNA临床不才会起效。即使对亲父子而言，弗雷德中的克和西蒙的世界也算得上十分相似。他们都住在东安格特中的（East Anglia），离得很近，有着合作的朋友们，去同一间酒吧；他们都热衷于独立国家音乐，也都要逃避在演唱才会现场久终点站造成的严重肿胀。指导工作之余，弗雷德中的克还是当地一支后朋克该乐队的贝斯手，西蒙则在另一支该乐队来作贝斯手。他们都抑郁症 A 型前列腺癌，DNA突变造成他们的四肢不才会造已成了较低血压VIII。前列腺癌在男停滞性群体中的的患病症率分之一 1/5000，而在女停滞性中的却鲜见得多，因为缺陷DNA在 X 染色体上，并且是隐停滞性遗传，因此如果本机拥有另一份于是以常的DNA拷贝，通常不才会展示出呕吐。一般只有两个 X 染色体上都携带突变DNA的女停滞性才才会患病症。“儿时我们愈来愈喜欢在下到疯闹，”弗雷德中的克话说，“我们少年时期的那栋房子后面有个大大的运动场和一座废弃的石灰石。我想起因为病变、乳头腱痛、外伤严重和头部磕碰，我们三天两头要往该医院跑。”弗雷德中的克接纳了这样的自己，平日尽力不让自己伤势。西蒙愈来愈众所周知些，因为不听话，他不止一次头上挂彩。“我儿时曾试图无视这些病症征，”他话说，“这大约就是我为什么有愈来愈多乳头腱缺陷的原因。”每次伤势之前，父母都才会急忙带他们去牙医那中的针头较低血压VIII，用捐**的肾脏氢化制已成。直到他们二十多岁，预防停滞性针头较低血压VIII 的方法才给与普及。与世隔绝来得笨拙了些：民间组织的病变可以被避免；乳头腱均受损可以被压制了。但他们还是必需每隔三四天不足之处一次较低血压VIII，针头才会在一周的某一天顺利下回成，具体日期必需记录。每次必需花费分之一 30 分钟，这样的病症患模式远非下回美。取而代之的DNA临床通过向本机内转用于是以常的DNA，使患儿自身能造已成了较低血压VIII。但将一段DNA下回整版转移到游离内绝非易事。DNA是一长串的 DNA 核苷酸，自身不才会进到到线粒体在外层上。因此，DNA临床必需依靠病症原，某些病症原在克隆每一次中的才会将自身的 DNA 注入细胞内线粒体核内。这种情况下，经过或许原因省略的病症原不才会致病症，而是携带着人细胞内的较低血压VIII DNA，被注入患儿细胞内。这些病症原将进到患儿体线粒细胞内卸“货运”，在线粒体核内释放携带的 DNA 下回整版，让它同细胞内线粒体DNA组待在三人。之前患儿的线粒体之前可以充分为了让植入的DNA仿造自己的较低血压VIII。这么些年西蒙多年来被迫想方设法地与世隔绝，从前他要求报名这个的试验中。但弗雷德中的克并不确定——他可不乐意接纳定时的验证。他要求和抑郁症前列腺癌的弟弟谈谈。“他来自一个无药可医的时代，”弗雷德中的克话说，“他对我话说应当放手一试。”西蒙所投身于的极少是一个大型的试验中的一大多，一项小样本数据分析，差不多 15 名均受试者。当弗雷德中的克要求加入的时候资格仍未讫了，可不曾过多久，他接到了一通电话，知悉他试验中有一个悬空资格。一名患儿退出了，那人于是以是西蒙。血检结果显示西蒙兼具绒毛相关病症原（adeno-associated virus， AAV）特异停滞性，但该临床于是以是为了让这种病症原作为表征。早年偶然的病症原病症菌让他对病症患造已成了了“免疫”。西蒙转回数据分析单项后，弗雷德中的克取而代之。西蒙并不孤单。对这项的试验中所用的病症原表征——AAV5 免疫的人有分之一达到总人口数目的 50%；对于其他类型的 AAV 表征，免疫比例甚至愈来愈较低。AAV1 和 AAV2 可以达到 70%。但这个比例的估差值才会变化，而且从前也不才会一套测出患儿对病症原表征“免疫力”的常规方法。谢弗话说，我们出名的就是，预存免疫停滞性（pre-existing immunity）是志愿者退出试验中的主要原因，并且当这些临床普及之前，这一点也才会严重放宽投身于病症患的患儿量。哈佛病症理学院（Harvard Medical School）眼科学的副名誉教授为副DNA临床数据分析员卢克·范登克尔（Luk Vandenberghe）话说，游离对 AAV 的免疫是DNA临床的阿喀琉斯之踵。他话说：“DNA临床的卓着，但只对少数人起依赖性。”那么，没错为什么要用这类许多人都免疫的病症原作为投递DNA的表征呢？事实上，AAV 在此之前并不是DNA临床的常规表征。但一场戏剧化的发生永久地扭曲了DNA病症患行业，也让 AAV 回到了剧场中的央。DNA作为本品的构思始于20世纪后半叶，依托于对 DNA 过渡态的了解和DNA对细胞质编码机制的明确。人们早就了解到DNA投递才会难以实现，但了解到病症原可以将遗传信息转入线粒体后，人们期盼将它作为DNA投递表征。到上个世纪 70 20世纪，DNA编辑方法的演进方才让这一构思已视作只不过。上个世纪 80 到 90 20世纪，首批转移DNA至游离的试验中开始了。起初期人们钟情的表征并非 AAV，而是逆转录病症原（retroviruses）和绒毛病症原（adenoviruses）；后者尽管和 AAV（绒毛相关病症原）兼具相似的名称，但实际迥然多种不同。绒毛病症原观赏人的特性是易于DNA改建工程和大量裂解，适合于病症患需求。有人担忧病症童的癌线粒体也许才会对绒毛病症原表征造已成了严重的抗体。数据分析执法人员指出这一几率是可以压制的，但他们错了。1999 年 9 月初期 13 日，来自American犹他州的 18 岁小狗杰西·中的斯卡特（Jesse Gelsinger），因抑郁症苯甲酸气化障碍（urea cycle disorder）接纳了绒毛病症原DNA临床的的试验中。不久后他出现了发热等呕吐。其他投身于试验中的病症童中的也有一些对病症原造已成了了反应，但都不才会杰西那么严重。杰西的癌线粒体展开了一发而不可收拾的反攻，他陷入了昏迷，之前在接纳病症患 4 天后因多器官功能衰竭去世。这项由宾夕法尼亚的大学（University of Pennsylvania）的弗雷德中的克·怀特（James Wilson）主导的试验中随即被重启。随后American食品酒类监督局（US Food and Drug Administration，FDA）调查辨认出了该试验中在实施每一次中的普遍存在缺陷，例如某些均受试者并不讫足试验中条件，以及数据分析执法人员从未知悉病症童当初期在动物试验中中的出现的不良反应。在这起异常被害的法院中的，中的斯卡特的咖啡店人还控告怀特并不才会充分公开该试验中普遍存在的利益冲突——怀特在咖啡店生物核心技术Corporation持有股份，试验中已急于将使该Corporation获利。怀特被判五年内强制捐款 FDA 监管的的试验中，并且不用投身于任何游离试验中。这场由中的斯卡特咖啡店和政府对数据分析执法人员和的大学举出的法院之前以庭外和解收场。中的斯卡特的死令这一尚处于演进阶段的临床布有乌云，也令人们造已成了了巨大的疑虑——绒毛病症原能否继续可用这类临床。在对病症童安全停滞性较低度重视的背景下，AAV 闪亮登场。上个世纪 60 20世纪，AAV 在此之前作为绒毛病症原中的的污染物被辨认出，它总有一天要和那臭名昭着的“前辈”大为牵连。但多种不同于绒毛病症原才会造成普通感冒，AAV 尽可能悄无声息地侵染本机，不才会诱发任何病症菌呕吐。欧文·塞缪尔诺夫（Jude Samulski）曾在 80 20世纪初期第一个已急于裂解 AAV 的DNA组，那时他还是佛罗中的达的大学（University of Florida）的数据分析生，如今他是马中的兰州的大学（University of North Carolina）DNA病症患中的心（Gene Therapy Center）处长。在起初期，他的这一辨认出让数据分析执法人员们开始考虑将 AAV 改建工程已成一种取而代之DNA投递方法。但 AAV 很难培育，绒毛病症原依旧是最风行的选择。萨缪尔诺夫话说：“AAV 就像个备胎。”到 90 20世纪中的期，AAV 被证明尽可能安全停滞性地向试验中动物细胞内传送给DNA并令其发挥依赖性，这使 AAV 已视作了DNA投递的重要候选表征。不巧的是，在中的斯卡特直接参与的试验中的20世纪，针对绒毛病症原的数据分析囊括了先机。但在戏剧化发生之前，人们清楚地意识到必需使用愈来愈加温和的病症原作为表征。DNA临床必需向游离内注入大对乙酰氨基酚的病症原表征，数倍于自然病症菌中的进到游离的病症原量。在这样的大对乙酰氨基酚下，通常不才会激起抗体的病症原锁死的几率要差不多，因而不容易对病症童造已成伤害。“用绒毛病症原来作表征，就要试着把病症原停滞性病症原家养已成无害的载重DNA的联邦快递（FedEx），”萨缪尔诺夫话说，“而 AAV 就是天然的快递卡车。”2016 年 4 月初期的某个星期一，弗雷德中的克被安排在西伯明翰的某家该医院顺利下回成DNA病症患。时机不太下回美。那时弗雷德中的克没多久和自己的伴侣莎拉（Anna*）卖掉了一套房子，搬指导工作要在病症患后三天内下回已成。还不曾从收拾打包带来的筋疲力尽中的回过神来，夫妇俩就赶着星期六下午的火车回到了伯明翰，勉强休息了一晚。第二天早上，弗雷德中的克给自己顺利下回成了最后一次针头。为了方之前验证自身较低血压的生已成，牙医知悉这之前不该再针头外来的较低血压VIII。如果试验中均受挫了，他的乳头腱才会在一两天内开始肿胀。但就算四肢被早先还只普遍存在于科幻小话说中的的方法治好了，弗雷德中的克还有其他的忧虑。“不曾人能确定DNA临床在什么时候起依赖性，”他话说，“他们只告诉我要小心翼翼一点。我才才会话说，‘好吧，太好了，可我这周得把家搬下回啊。’”这次病症患不过是分之一剩下时的静脉滴注。剩下酒瓶盛讫 450 万亿个 AAV 病症原胶体的溶液被注入了弗雷德中的克的细胞内，每个病症原都携带了一份于是以常的较低血压VIII DNA。一旦进到脑组织中的，大多病症原就能到达弗雷德中的克的肾脏和气化系统线粒体中的（较低血压VIII 通常造已成了于这些人口相当多），在这中的“卸货”。在几周的 24 小时内，弗雷德中的克被要求送给回诊疗室内，接纳仔细的观察，看前提出现了任何征状。不才会任何不适。小房间中的还有一把桌上给莎拉，门前还有液晶电视和浴室，但对弗雷德中的克来话说，困在窄小的诊室内却是是病症患最更糟的大多。第二天，夫妇俩回去了，继续按计划搬。“我仍未能心中的到一丝多种不同，”弗雷德中的克话说，“我想起一整天都在归置家具，最后坐下歇着的时候心中的还不错。第二天我们搬得很顺利，我还抬了好多箱子。虽然很累，但我心中的极佳。”从前这种相对的运动才会让他的乳头腱严重充血，但病症患五天后，血检结果于是以如弗雷德中的克猜测的——他自身仿造出了较低血压VIII。病症患已急于了。该试验中开始时先为两名病症童针头了低对乙酰氨基酚的改建工程病症原。确认安全停滞性后，另外六名病症童接纳了中的等对乙酰氨基酚的病症原，在安全停滞性停滞性给与验证后，极少限于弗雷德中的克在内的七名患儿再进一步接纳了较低对乙酰氨基酚病症患。试验中报告极少限于了以上九名患儿。这是一次对乙酰氨基酚依此类推数据分析（dose-escalation study）。低对乙酰氨基酚患儿病症情不才会好转，中的对乙酰氨基酚患儿大多好转，较低对乙酰氨基酚患儿的治果最引人瞩目——所有的病症童都造已成了了因子VIII，并且含量达到了人细胞内水平。民间组织病变及必需针头较低血压的高频率都降低了。“我们看到的这些量化，或许和人细胞内一样……可笑难以置信。我们实在大吃一惊，”巴茨健康及伯明翰病症理学与牙病症理学学院（Barts and the London School of Medicine and Dentistry）数据分析止血与血栓形已成的名誉教授分之一翰·帕西（John Pasi）话说。该数据分析由拜玛林制药Corporation（BioMarin Pharmaceutical）捐款，帕西担任先为。“因为它是无痛式的，因此看大大的很笨拙，”弗雷德中的克不足之处道，“在伯明翰好几次上 24 小时就行了。它扭曲了我的爱情——太古怪了。”退出试验中时，西蒙的感觉还不曾那么糟。但当看到哥哥被治好后，DNA临床的意涵对西蒙造已成了刺激。“如果起初期了解到才会这么好，我肯定才会很沮丧。确实我从前就很沮丧，”他话说。弗雷德中的克投身于了一时期的试验中，可用验证该临床的安全停滞性停滞性和停滞停滞性。数据分析随后在愈来愈大样本量下对临床的停滞停滞性顺利下回成了验证。去年American FDA 的声明问到，将简化对于新兴DNA临床的评审委员才会每一次，因此萨缪尔诺夫指出针对前列腺癌的第一个DNA临床将在三年内给与广泛的运可用。在接纳DNA临床两年半后，弗雷德中的克细胞内的较低血压VIII 水平依旧保持在于是以常水平。DNA病症患后，他再也不才会给自己针头过较低血压。从各不足之处来话说，他被治好了。DNA病症患中的心（Gene Therapy Center）位于马中的兰州的大学杜克大学医学院（University of North Carolina at Chapel Hill）西侧一栋现代红砖建筑内，九月初期的一个清晨，绿意盎然，我回到了这中的。参加考试早先告一段落，取而代之讫是校内的校园从前空荡荡的。中的心处长欧文·萨缪尔诺夫因为几个月初期前背部伤势，走起路来微微有些岂料。“我和圣诞树脱了一架，我输了，”他话说。在他任职期间，DNA病症患中的心创造了多种 AAV 表征，悄悄针对一系列与乳头肉、人脑和肾脏相关的结核病症顺利下回成试验中。塞缪尔诺夫坚定通过他的研究室和Corporation充实DNA投递核心技术，辉瑞（Pfizer）早先售予了他的咖啡店Corporation。萨缪尔诺夫话说，制药巨头悄悄进军DNA临床行业，这标志着在 1999 年戏剧化发生后，人们方才开始重新于是以视它。但这对西蒙这样的病症童毫无试图。“的试验中的天平尚未向仍未被排除在外的病症童们弧度：如果你够幸运，你就能给与病症患；如果不走运，你就不用，”萨缪尔诺夫阐释道，“数据分析行业悄悄向取而代之单打独斗进发，比如如何克服预存免疫停滞性。”线索就隐藏在病症原人身。病症原由细胞质外壳（亚基）和在外层上遗传信息组已成。这些病症原细胞究竟起到什么依赖性仍旧是个谜，萨缪尔诺夫研究室的一名博士后劳中的·弗雷娅·厄尔利（Lauriel Freya Earley）于是以是相当多专注碰到这一谜题的病症原学家之一。厄尔利对 AAV 了如指掌。她向我介绍话说，AAV 亚基由三种细胞组已成——vp1， vp2 和 vp3，它们以自零件的模式形已成一个二十面体，该结构的大小只有头发丝直径的 1/3000。她送来我一个海星模样的塑料模型，它的外层布讫了出彩的小刺。这是一件放大的 AAV 亚基 3D 扫描模型。亚基不极少能保护病症原 DNA，它也是试图病症原进到多种不同器官的钥匙。出彩的细胞固体形已成了病症原低矮的外层，能以某种模式试图病症原进到线粒体。自萨缪尔诺夫克隆第一个 AAV（AAV2）后的 37 年间，一系列其他血清型的 AAV 年初期被辨认出。科学家们大分之一不少都可以病症菌生命线粒体，这其中的的数个类型仍未当作DNA表征病症患多种不同的结核病症。这些 AAV 根据亚基的组已成分类，亚基的多种不同要求了它们的功效，使得它们可以向多种不同组织投递DNA。AAV5 和 AAV8 尽可能进到肾脏。AAV9 不极少能进到肾脏，还可以穿过许多本品不才会进到的血脑屏障（blood–brain barrier），这极少极少它可以向人脑投递DNA。除此之外，AAV 的多样停滞性还给绕过癌线粒体炮轰提供了只不过。亚基才会观赏癌线粒体的装甲部队。游离接触到病症原后才会造已成了相应的特异停滞性，它们于是以是针对这些契合的外层结构顺利下回成辨认。虽然绝大多数的人只不过仍未病症菌了 AAV2——估测差值较较低的数据分析指出 70% 的人口兼具其特异停滞性——但有论述指出病症菌 AAV 其他血清型的比例要低一些。像西蒙这样对一种病症原免疫的病症童只不过可以用另外一种顺利下回成病症患。数据分析执法人员也悄悄研究室中的培育取而代之病症原新品种。一种方法就是对亚基顺利下回成编辑，这样特异停滞性就不才会顺利下回成辨认。如果数据分析执法人员了解到亚基细胞的哪一大多要求了特异停滞性辨认，那么改建工程将来得模棱两可，但这于是以是 AAV 的一大无解之谜。另一种替代的方法是培育许许多多的亚基新品种，然后选择尽可能碰到癌线粒体的那些。“我们绝不用均受天然病症原普遍存在的放宽不明智。”加州的大学伯克利医学院的的父子·谢弗话说，他也是 4D 分子临床Corporation（4D Molecular Therapeutics，专注AAV表征设计）的始创之一。他指出我们应当改建工程 AAV，不极少为了较好地构建DNA投递，也为了让它绕过抗体。“如果我们对外层细胞来作够大的改动，就尽可能让病症原生命体，不再被当初期普遍存在的特异停滞性辨认。”几年前，塞缪尔诺夫曾运可用过这一方法。六名抑郁症杜氏乳头营养不良症的小狗投身于了以 AAV2 作为DNA表征的一时期的试验中，该试验中的目的并非治好，极少极少是为了验证 AAV2 作为相关DNA表征的安全停滞性停滞性和停滞停滞性——题目是肯定的。但试验中也造成小狗们的细胞内都造已成了了较低水平的 AAV2 特异停滞性，这极少极少他们在将来不才会用 AAV2 治好自己的结核病症。因此塞缪尔诺夫的团队需用了其中的三名小狗的肾脏，加入大量经过改建工程的 AAV2 亚基，并所选那些不才会被特异停滞性辨认的亚基。理论上，包覆有这些亚基的 AAV2 尽可能可用病症患这三名小狗，但萨缪尔诺夫的试验中差值得注意一次证明该方法可取的科学设法。在现行规定下，个停滞性化的DNA临床依旧是不普通人的。监管的机构不区分自然造已成了的和人工创造的 AAV 亚基，所以每个取而代之新品种都必需境遇流程繁琐、已成本较低昂的的试验中。萨缪尔诺夫话说：“考虑到在在的病症童被现行的DNA临床好在，有关部门应当尽力和临床需求达已成诚意。”但即使对人造 AAV 的审批每一次来得愈来愈加精简，也不是所有人都乐意上这条轮船。弗雷德中的克·怀特曾将数据分析方向从绒毛病症原转到了 AAV，但他担心如果对 AAV 改建工程太过，只不过才会把这种无害的病症原变已成某种致命的细菌。因此他愈来愈关注从灵长类人身分离新型的天然 AAV。“这些外来的 AAV 确实够大多种不同，尽可能不被游离癌线粒体辨认，”怀特话说，“但它们是优秀的表征么？我们悄悄数据分析这一缺陷。”尽管由于或许原因仿造病症原饱均受批评，萨缪尔诺夫并不才会软弱。“你可以找出天然病症原，但如果你了解到如何压制它们生命体，那精准度是一样的。自然的不极少极少是较好的。不才会证据得出结论改建工程的病症原兼具危害停滞性。”2018 年 4 月初期，一个周五的夜晚，离弗雷德中的克下回已成病症患两周年还差几天，他的该乐队在伯明罕的咖啡店酒吧中的演出。以前，他必需针头够大的较低血压VIII 才能登台演出，但从前不必需了。“我心中的自己像扯了一个人，”弗雷德中的克话说，“我从前甚至不去想这件事了。就是这么奇怪，你才会很快习惯不来作一件坚定了 43 年的事（定时针头酒类）。”病症患并不才会让父子俩造已成了嫌隙，他们还是十分亲近。弗雷德中的克承认对于试验中的已急于感到，心中的拥有了西蒙不才会的外面。父女长久以来羁绊的绝迹也让他感到悲伤。这些年来，他们都是三人试验中多种不同的病症患方法，和对方推心置腹地交流活动病症情。虽然从前他们还才会问及病症情，但心中的已多种不同从前。不曾人了解到弗雷德中的克人身的较低血压VIII DNA尽可能延续多久的，但早前针对 B 型前列腺癌的DNA临床给他提供了期盼：接纳病症患的病症童在 8 年后还能自己造已成了较低血压。如果由于线粒体的愈来愈替，弗雷德中的克失去了原先经病症原改建工程过的线粒体，那么他很有只不过不用再移位接纳这样的病症患了，因为他的癌线粒体仍未对病症原造已成了了特异停滞性。而且由于DNA临床必需较低对乙酰氨基酚的病症原表征，他细胞内的 AAV5 特异停滞性要比自然病症菌造已成了的愈来愈多，这也只不过让他不才会设法其他类型的 AAV 表征临床。但在将来，我们的DNA临床只不过或许不必需病症原。数据分析者们悄悄联合开发其他类型的DNA投递方法，极少限于内皮线粒体（脂质分子膜形已成的封闭胶体，可以与线粒体膜发生融合）、合已成激光相对论性等一系列不才会被癌线粒体了解到的核心技术。数据分析执法人员也在探求DNA编辑核心技术，以之前永久地将于是以常DNA插进到病症童的DNA组中的。“针对DNA临床的数据分析给与了不少捐款，这样缺陷解决大大的也才会有用点。一切只是时间的缺陷，”萨缪尔诺夫话说。事实上，西蒙并不必需等待太以致于。自他第一次申请直接参与试验中以来，拜玛林Corporation仍未修改了对“免疫力”的放宽。后续验证得出结论西蒙的 AAV5 特异停滞性水平低于阈差值，因此他尽可能直接参与下一阶段的的试验中。这是个超乎的转折——同时它提醒我们，无论DNA临床的近代有多久，该行业仍然处在它的婴儿时期，我们还在想前提深刻理解预存免疫停滞性的负面影响。“如果一切成效顺利，我才会在六个月初期内开始试验中，我相当开心，”西蒙话说。萨缪尔诺夫话说，这得出结论有前提建立统一的免疫验证常规，因为从前每个人都在用多种不同的方法顺利下回成设法。除非准确地了解到怎样的免疫水平才会阻碍病症患，否则我们只不过就不前提地拒绝了对病症童顺利下回成可以扭曲爱情的病症患。“DNA临床还处在幼年时期，”他话说，“我们还在迅速探求它的只不过停滞性。”*文中的大多当事人名字采用曾用。