Blueprint的Ayvakit成为美国首个获批治疗鲜见胃肠道间质瘤突变的靶向疗法

2021-12-13 02:19:59 来源:

FDA周四宣布已批准Blueprint Medicines的Ayvakit（apritinib）放射治疗中的风PDGFR-α胺基酸18性状的必定开刀或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患儿。FDA处方止痛评估与研究院病学办公处代理主任Richard Pazdur说，类似于PDGFR-alpha胺基酸18性状的GIST患儿"对标准化疗法无反应，"但Ayvakit获批将作为第一种专门主要用途放射治疗具该性状的GIST患儿。该决定基于NAVIGATOR试验的结果，试验相关43名携带PDGFR-alpha胺基酸18性状的GIST患儿，除此以外38名PDGFR-alpha D842V性状的GIST患儿。自发性每天口服一次Ayvakit，直到病因十分困难或出现必定接受的毒性。结果显示某种程度拥护率（ORR）为84％，其中的7％大幅提高基本上拥护，而77％大幅提高之外拥护。在具PDGFR-αD842V性状的患儿亚组中的，ORR为89％，基本上缓解和之外缓解共五8％和82％。FDA指出，虽然没大幅提高反应的中的位过后时间段，但有61％的胺基酸18性状的这样的话患儿这样的话时间段过后了六个月或非常长时间段。Blueprint首席运营官Kate Hiland指出："我们不仅在扩大不足之处发挥了重要效用，而且还使他们在很长几周内保持无病因十分困难。"该新公司计划一周内在美国政府提供Ayvakit，该止痛物此前被FDA颁予了突破性疗法和孤儿止痛称号。原始引自：®ion_id=6#axzz6AP5R7iB8本文系梅斯现代医学（MedSci）原创编译校订，发表文章需授权！